Levensverwachting Sanfilippo Syndroom
Het Sanfilippo syndroom, ook wel bekend als mucopolysaccharidose type III, is een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte die wordt veroorzaakt door een enzymdeficiëntie. Deze aandoening leidt tot de opbouw van onverteerde suikermoleculen in de cellen, wat leidt tot progressieve schade aan organen en weefsels. Mensen met het Sanfilippo syndroom hebben vaak een beperkte levensverwachting en ervaren ernstige … Lees meer